Nei giorni scorsi in Giappone una donna affetta da malattia di Parkinson ha ricevuto una terapia a base di cellule staminali appena approvata dalle autorità regolatorie locali. Il trattamento, denominato raguneprocel e commercializzato con il nome di Amchepry, è indicato per migliorare i sintomi motori nelle persone con Parkinson che non ottengono un beneficio sufficiente dai farmaci disponibili. Il decorso postoperatorio è stato favorevole e la donna è già stata dimessa.
“È un passo importante per la medicina rigenerativa. Va però interpretato con rigore: i dati disponibili sono preliminari e molte domande restano aperte”, avverte Alessandro Tessitore, presidente della Società Italiana Parkinson e Disordini del Movimento / Limpe-Dismov.
Dal punto di vista tecnico, precisa Tessitore, parlare di staminali è fuorviante: “Non si trapiantano cellule staminali, ma cellule che ne derivano, cioè precursori già indirizzati a diventare neuroni produttori di dopamina, con il compito di sostituire quelli perduti. I precursori sono ottenuti da cellule adulte di un donatore, riprogrammate in laboratorio, e impiantati nel putamen, struttura cerebrale coinvolta nel controllo del movimento”.
C’è inoltre ancora poca certezza sulla reale efficacia e sicurezza del trattamento. I dati disponibili provengono da un piccolo studio su sette pazienti, senza gruppo di controllo, precisa la società scientifica. Inoltre, se anche fosse confermata l’efficacia, il trattamento non porta a guarigione: “Compensare la carenza di dopamina non significa fermare il Parkinson. Il processo degenerativo prosegue e coinvolge anche cellule cerebrali diverse”, chiarisce Tessitore, che ricorda che, al momento, il trattamento non è disponibile in Italia e in Europa e invita a diffidare di chi offre a pagamento “terapie con staminali” al di fuori delle sperimentazioni autorizzate.
Quello somministrato in Giappone – precisa la società scientifica – è infatti un prodotto che ha seguito un rigoroso percorso di ricerca e clinico e la cui produzione e somministrazione è rigidamente controllata. La disponibilità di questo trattamento non convalida automaticamente altri approccio con staminali.
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